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即便如此，仍有一些悬而未决的问题，那就是，推进这项技术是否还为时尚早。CRISPR有时会不经意地编辑不打算被改变的基因。令人担心的是，这种“非目标编辑”可能会引发其他健康问题，包括癌症。英国弗朗西斯克里克研究所(FrancisCrick Institute)的组长Lovell-Badge表示，事情总是会出错，但CRISPR已经在实验室研究中得到了充分的审查，现在是在成年人身上测试该工具的合理时间。
CRISPR在这十年里从实验室的一个想法变成了一个在人类身上的试验，这一事实说明了这项技术的优雅和多功能性，“CRISPR治疗学公司的首席执行官萨姆·库尔卡尼说，该公司是测试基于CRISPR的基因编辑方法的两组中的一组。
2016年在中国发生了首次对人类的克里米亚试验，当你是四川大学的一名医生，将基因编辑的细胞放入肺癌患者中。自那以后，其他的中国审判已经向前推进，尽管对他们所知不多。
今年年初，Kulkarni公司与顶点制药公司合作，开始对镰状细胞病和β-地中海贫血患者进行CRISPR基因编辑测试：研究人员正在编辑从每个病人身上摘除的血细胞中的基因，然后替换这些基因以恢复正常的血红蛋白，血红蛋白在体内输送氧气。
在7月下旬，制药巨头Allergan和Genome编辑公司EditasMedicine宣布，他们已经准备在临床试验中注册受试者，以治疗最常见的儿童失明形式之一，称为Leiber先天性阿毛症型10。公司声称，试验是首次使用crispr在体内编辑基因。眼睛被认为是测试技术的相对安全的地方，因为所做的改变不应该影响其它区域。
除了CRISPR之外，其他几种基因编辑技术已经得到了联邦政府的批准，包括卢克特纳，用于治疗脊髓肌萎缩症的一种不同形式的莱伯先天性黑质坏死Zolgensma--一种衰弱且往往致命的退行性肌肉疾病--以及Kymriah，后者已被批准用于治疗一些血液癌症。
美国的两个团队都说他们选择了CRISPR，因为他们认为这是工作的最佳工具。CRISPR主要是一对分子剪刀，CRISPR（代表聚类规则间隔的短回旋重复）包括DNA序列和酶家族。细菌招募CRISPR来剪除入侵病毒的DNA。使用分子指南，该工具可以破坏一链DNA，要么将其敲除，要么强制修复遗传突变。
“我们有理由相信，我们所采取的方法有可能对病人非常有价值，”顶点的首席科学官DavidAltshuler说。“我们还继续致力于改进我们正在做的每一个方面。”
由Vertex和CritSpringTherapeutics进行的基因编辑将抑制名为BCL11a的基因，该基因将重启胎儿血红蛋白的生产，这种血红蛋白的类型帮助胎儿血液保持在氧气中。即使是那些从父母那里继承镰状细胞基因的人都会产生胎儿血液（或者他们不会在出生后存活），所以重新激活胎儿血红蛋白应该让胎儿血红蛋白正常，健康的生活，Altshuler说。
这些编辑是在已经从体内移除的血细胞上进行的，然后在病人经过清除疾病血液前体细胞的过程后再重新插入。Altshuler说，基因编辑是短暂的，经过编辑的血细胞在重新插入之前要经过质量检查，从而将非预期基因编辑的风险降到最低。
经过编辑的细胞然后生长成骨髓，开始制造健康的红细胞，这些红细胞不会“镰刀”，因此它们不会附着在血管的内部，切断血液循环，造成危险的疼痛危机。研究显示，出生时携带镰刀细胞和一种基因侥幸的人，可以使胎儿血红蛋白不受这种疾病的影响。而且镰状细胞不会在接受骨髓移植的病人身上复发，这样他们就能产生健康的血细胞--这是目前治疗这种疾病的唯一方法，但只有一小部分人可以使用。Altshuler说，这一结果给了他信心，认为基因编辑可以为病人提供有意义的终身利益。
Editas的首席科学官查尔斯·奥尔布赖特（CharlesAlbright）说，他的公司也相信它能够提供安全有效的治疗。“我们做了大量的临床前研究，增加了我们的信心，我们知道如何使用这种药物，我们有很好的机会提供治疗的好处，”他说。
奥尔布赖特说，由于这种治疗只针对那些感知光的细胞，即所谓的光感受器，任何非预期的基因编辑都不应引起广泛的问题。患者将接受视网膜后注射，从而将基因编辑机制传递给感光器。编辑的目的是恢复基因的正常功能，当感光器分裂并产生“子代”细胞时，这一修正将被传递。
奥尔布赖特说：“基因治疗和基因编辑的伟大之处之一就是你真的在研究这些病人的分子缺陷。””“如果成功，那就是治疗。之所以认为这是因为我们正在寻找导致问题的潜在缺陷。”.
预期该疗法对生活在有限视力的成人中的效果不太有效；Editas计划在证明初始安全性后，开始对儿童的方法进行3次试验。Albright说，该公司将测试三种剂量的基因编辑机械，每次治疗一只眼睛的安全原因，看哪一种剂量提供了最好的结果和最少的副作用。
这些试验没有引起去年对双胞胎女婴的争议有很多原因。首先，只有对卵子、精子和胚胎进行编辑，才能传下去给后代，所以这些临床试验的改变将随着病人的到来而停止。在有争议的中国研究中，何建奎编辑了受精后的基因，改变了体内的每一种细胞，包括生殖细胞，这样女孩自己的孩子就可以遗传任何最终导致的突变。(科学家们仍不确定是否有意外编辑，也不确定这些变化-两者之间的变化不完美和不一致-可能会随着女孩的成长而影响她们。)
此外，包括Lovell-Badge在内的许多研究人员都批评他编辑CCR 5基因的决定，因为CCR 5基因在人们出生时都丢失了CCR 5基因，而CCR 5基因可以提供艾滋病病毒的保护。这对双胞胎的父亲感染了艾滋病病毒，他说他试图保护这些女孩免受病毒的感染。Lovell-Badge说，但是还有其他方法来防止这种传播，而对女孩进行的编辑并不能产生与天生具有双重突变的人完全相同的基因序列。在目前的试验中，这两种靶向基因都与严重的疾病相关，而这些疾病几乎没有好的替代疗法。
最后，Lovell-Badge说，经过多年的动物研究和美国食品和药物管理局的指导，这两家合作机构所做的工作得到了仔细的审查。相反，据报告，他没有告诉他的医院或研究机构他正在进行实验-这被认为是严重违反医疗协议的行为。研究人员说，他从双胞胎和另一对夫妇的父母那里得到的同意并不符合普遍的标准。
早期试验总是有一些风险，Lovell-Badge指出。但主要的治疗进展取决于愿意承担这些风险的病人。他说：“很好的一点是，有些病人有足够的勇气去尝试创新的方法来寻找治疗方法。”